В КФУ собираются разработать препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

Казанский федеральный университет и группа компаний «Р-Фарм» подписали соглашение о разработке генотерапевтического препарата, который хотят использовать для лечения спинальной мышечной атрофии. Об этом сообщает пресс-служба вуза. В лекарстве собираются использовать аденоассоциированный вирус в качестве вектора для доставки функциональной копии гена SMN1 в мотонейроны. В результате специфический белок начнет производиться в достаточных количествах, это позволит предотвратить дегенерацию и гибель нейронов. Ожидается, что это приведет к значительному улучшению состоянию больных.Руководитель Центра превосходства «Персонифицированная медицина» Института фундаментальной медицины и биологии КФУ Альберт Ризванов рассказал, что это лекарство может снизить стоимость лечения спинальной мышечной атрофии, сделав его более доступным. Также это позволит сократить количество пациентов, нуждающихся в долгосрочном уходе и поддержке.Ранее сообщалось, что выиграла суд против Минздрава РТ, требуя обеспечить ее дорогостоящим препаратом, жительница Казани Элина Абдрашитова, которая страдает тяжелым недугом - спинальной мышечной атрофией. Препарат, первый курс которого стоит около 50 млн рублей, творит чудеса - ставит на ноги детей с тяжелой болезнью и значительно улучшает состояние взрослых.